Abecma

Abecma靶向药物介绍

美国FDA此次批准是基于一项代号为KarMMa的关键II期临床研究数据。该研究招募了127例复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者先前至少接受过包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体在内的三线治疗。其中100患者的疗效可评估，这些疗效可评估患者中，有88%接受过四线及以上治疗，85%的患者对三种疗法产生耐药性。

研究结果显示：

100例疗效可评估患者的总缓解率(ORR)为72% (95% CI: 62-81)，有28%患者达到严格的完全缓解(sCR，95% CI：19%-38%)。所有产生应答患者的中位缓解时间为30天，中位缓解持续时间为11个月（95% CI：10.3–11.4），达到sCR患者的中位缓解持续时间为19个月。在28例达到sCR的患者中，有65%（95% CI：42%-81%）患者的缓解持续至少12个月。
多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，多发于老年。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，反应时间仅有2-4个月，生存率非常低。