【果洛】白血病免费试验（免费用药）

本文主要介绍了白血病新型抗癌药物临床试验的相关内容。指出临床试验是新药研发的关键环节，介绍了临床招募的意义及如何参与。同时，提醒患者在参与临床试验前需了解试验目的和流程，严格遵循医生指导，并保持积极心态。鼓励白血病患者勇敢参与临床试验，把握生命的新希望。

【果洛】白血病免费试验

项目名称：【白血病】一项Bcl-2 抑制剂BGB-11417 治疗髓系恶性肿瘤患者的1b/2 期、开放性、剂量探索和扩展研究

药品名称：BGB-11417

基因分型：

突变基因：

临床期数：Ⅱ期

治疗线数：一线失败

适应症状：急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤

项目优势：百济神州（苏州）生物科技有限公司

【果洛】白血病免费试验

一、 概述：白血病患者的曙光——新型抗癌药物临床试验

在抗癌斗争的道路上，每一次新药的研发都为患者带来了新的希望。白血病作为一类严重的血液疾病，一直备受关注。近年来，随着医学科技的进步，许多针对白血病的创新药物不断涌现。而临床试验，则是这些新药从实验室走向市场的关键环节。本文将为您揭秘白血病试验中的临床招募，助您把握生命的转折点。

二、 什么是白血病试验？

白血病试验是指针对白血病开展的新型抗癌药物临床研究，旨在评估药物的安全性和有效性。通过临床试验，医生和研究人员可以了解新药在患者身上的实际疗效，为药物上市提供有力依据。

三、 临床招募：患者的新生机

1. 临床招募的意义

临床招募是指医疗机构根据临床试验的要求，公开征集符合条件的患者参与研究。对于白血病患者来说，参与临床招募意味着有机会尝试新型抗癌药物，获得更有效的治疗，甚至实现病情的逆转。

2. 如何参与白血病试验临床招募？

患者可以通过以下途径了解并参与临床招募：

（1）关注全球好药网等专业的抗癌新药信息交流平台；

（2）咨询主治医生，了解是否有适合自己病情的临床试验；

（3）拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，了解更多临床招募信息。

四、 白血病试验临床招募的注意事项

1. 了解试验目的和流程

在决定参与临床试验前，患者应充分了解试验的目的、流程、可能的风险和收益。这有助于患者更好地权衡利弊，做出明智的决策。

2. 严格遵循医生指导

参与临床试验的患者需要严格按照医生的指导进行治疗，定期进行随访。同时，患者应保持良好的沟通，及时向医生反馈自身的病情变化。

3. 保持积极的心态

临床试验是一个漫长的过程，患者需要保持积极的心态，勇敢面对治疗过程中的挑战。与此同时，家属的支持和关爱也是患者战胜病魔的重要力量。

五、 温馨提示：勇敢迈出关键一步，拥抱生命新希望

对于白血病患者而言，参与新型抗癌药物的临床试验是一次勇敢的尝试，也是一次把握生命的机会。我们相信，随着医学科技的不断发展，越来越多的白血病患者将在临床试验中找到希望，重获新生。

如果您或您的家人正遭受白血病的困扰，不妨勇敢地迈出关键一步，了解并参与白血病试验临床招募。拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，让我们共同为抗击白血病而努力。

入选标准

1.  在任何研究特定程序、采样或分析前提供已签署并注明日期的书面知情同意

2.  年龄≥ 18 岁

3.  根据2016 年世界卫生组织标准（Arber et al 2016）确诊为以下任一疾病： a) AML、非急性早幼粒细胞白血病和以下任一疾病活动度标准 i. TN 且不适合强化疗，定义如下： (1) 年龄≥ 65 岁 (2) 重度心脏疾病（如需要治疗的充血性心力衰竭、射血分数≤ 50%或慢性稳定型心绞痛） (3) 重度肺部疾病（如一氧化碳的弥散量[DLCO]≤ 65%或1 秒用力呼气量[FEV1]≤ 65%） (4) 肌酐清除率< 45 mL/min (5) 胆红素> 1.5 ×正常值上限（ULN）的肝病，除非记录有吉尔伯特综合征 ii. 既往接受过至少一线全身治疗，根据2017 年欧洲白血病网络（ELN）缓解标准确定为R/R（Dohner et al 2017）。 b) 符合以下疾病活动标准的MDS： i. TN 且修订后的的国际预后评分系统评分> 3（中、高或极高） ii. 既往接受过至少一线全身治疗，根据修订的IWG 2006 标准疾病复发、治疗失败或疾病进展（Cheson et al 2006），确定为R/R c) 符合以下标准的MDS/MPN, 包括CMML（2016 年世界卫生组织分类亚型CMML-1 或CMML-2）或需要治疗的其他MDS/MPN： i. TN ii. 既往接受过至少一线全身治疗，根据修订的IWG 2006 标准疾病复发、治疗失败或疾病进展（Cheson et al 2006），确定为R/R

4.  美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为0 ~ 2 分

5.  器官功能良好，定义为： a) 肌酐清除率≥ 45 mL/min（对体能状态低下的AML 队列取30 ~ 45 mL/min），用以下方法之一取估计值： i. Cockcroft-Gault 方程： (1) （140 - 年龄） × 体重（kg）/72 × 肌酐（mg/dL）；如为女性，则再乘以0.85 (2) （140 - 年龄） × 体重（kg） × 1.23（如为男性；如为女性则取1.04）/肌酐（μmol/L） ii. CKD-EPI 方程 iii. 24 小时尿液采集 b) 肝功能良好，表现为：i. 天门冬氨酸氨基转移酶（血清谷草转氨酶）≤ 3 × ULN ii. 丙氨酸氨基转移酶（血清谷丙转氨酶）≤ 3 × ULN iii.总胆红素水平≤ 2 × ULN（对体能状态低下的AML 队列取≤ 3 × ULN），除非有吉尔伯综合征记录

6.  有生育能力的女性必须在研究药物首次给药前7 天内进行血清妊娠试验，且结果为阴性。具有生育能力的女性在首次用药前开始采用高效的避孕措施，在治疗期间持续避孕，持续至停药后至少90 天

7.  有生育能力的男性应在治疗期间采用高效的避孕措施，持续至停药后至少90 天，以防其女性伴侣受孕。在此期间，不得捐献精子

8.  预期生存期≥ 12 周

9.  能够遵守研究要求

排除标准

1.  确诊急性早幼粒细胞白血病

2.  既往2 年内患有恶性肿瘤。患有局部皮肤癌、浅表性膀胱癌症、宫颈原位癌或乳腺癌、或局部前列腺癌症（Gleason 评分≤ 6）且接受过以治愈为目的治疗的患者除外

3.  存在前驱MPN，包括骨髓纤维化、原发性血小板增多、真性红细胞增多症或慢性惰性白血病伴或不伴BCR-ABL1 易位和AML 伴BCR-ABL1 易位

4.  已知白血病累及中枢神经系统

5.  WBC 计数> 25 × 109/L（使用羟基脲治疗，或允许使用白细胞去除术降低细胞直至开始研究药物治疗）

6.  筛选前3 个月内接受过自体干细胞移植或在筛选前6 个月内接受过嵌合抗原受体T细胞疗法

7.  既往接受过同种异体干细胞移植

8.  研究药物首次给药前使用以下物质： a. 研究药物首次给药前28 天内 —任何生物学和/或免疫学治疗（包括但不限于单克隆抗体治疗和/或癌症疫苗治疗） b. 研究药物首次给药前14 天内 —全身化疗或放疗（用于细胞减灭的羟基脲除外） c. 研究药物首次给药前7 天内 —使用任何酪氨酸激酶抑制剂、IDH1/2 抑制剂或其他靶向小分子（5 个半衰期≤ 7 天）抗肿瘤治疗

9.  需要全身治疗的活动性真菌、细菌和/或病毒感染注：允许口服抗生素治疗轻微细菌感染

10.  既往接受过Bcl-2 抑制剂或阿扎胞苷治疗

11.  研究治疗首次给药前28 天内进行过大手术

12.  既往抗肿瘤治疗未恢复至≤ 1 级的毒性（脱发、贫血、中性粒细胞减少症和血小板减少症除外）

13.  具有临床显著性的心血管疾病，包括以下内容： a. 筛选前6 个月内发生心肌梗死 b. 筛选前3 个月内的不稳定型心绞痛 c. 纽约心脏病协会III 级或IV 级充血性心力衰竭 d. 有临床显著性的心律失常史（如持续性室性心动过速、室颤、尖端扭转性室性心动过速） e. 基于Fridericia 公式的按心率校正的QT 间期> 480 msec f. 有Mobitz II 级或三度心传导阻滞史且未装置永久心脏起搏器 g. 筛选期存在控制不良的高血压，即连续≥ 2 次测得收缩压> 170 mmHg 和舒张压> 105 mmHg。

14.  需要持续吸氧的慢性呼吸系统疾病；有临床显著性的肾脏、神经系统、精神、内分泌、代谢、免疫、肝脏或心血管疾病病史；或研究者认为会对其参与本研究产生不利影响的任何其他疾病

15.  已知人免疫缺陷病毒（HIV）感染史。存在如下可反映活动性病毒性乙型肝炎或病毒性丙型肝炎的感染血清学状态： a.存在乙肝表面抗原（HBsAg）或抗乙肝核心抗体（抗HBcAb）。 注：存在HBcAb 但不存在HBsAg 的患者只有在灵敏度≤ 20 IU/mL 的检测中检测不到乙型肝炎病毒（HBV）DNA 时才有资格入组。如遇此情况，患者可以定期接受HBV DNA 监测；此外，患者可按照当地标准疗法接受预防性抗病毒药物治疗，期间可以降低HBV DNA 监测频率。 b. 存在丙肝病毒（HCV）抗体。 注：存在HCV 抗体的患者只有在HCV RNA 检测不到且愿意接受HCV 再激活监测时才有资格入组

16.  处于妊娠期或哺乳期

17.  不能吞服片剂或存在显著影响胃肠道功能的疾病，例如吸收不良综合征、胃或小肠切除、减肥手术、有症状的炎症性肠病，或者不完全或完全肠梗阻。

18.  在BGB-11417 首次给药前14 天内（或5 个半衰期，以较长者为准）接受任何中效或强效CYP3A4 抑制剂或诱导剂治疗

19.  研究药物首次给药前6 个月内有卒中或颅内出血病史

20.  对BGB-11417 片剂辅料或泊沙康唑（仅对第3 部分DDI 队列适用）存在超敏反应史

21.  有重度出血性疾病史，如A 型血友病、B 型血友病或血管性血友病，或需要输血或其他医学或手术干预的不明原因自发性出血史

22.  有重度出血性疾病史，如A 型血友病、B 型血友病或血管性血友病，或需要输血或其他医学或手术干预的不明原因自发性出血史

23.  正在接受华法林治疗

24.  研究药物首次给药前35 天内接种过活疫苗。注：季节性流感疫苗通常是灭活疫苗，允许使用。鼻腔内使用的疫苗是活疫苗，不允许使用

25.  能依从研究程序